生物技术公司Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE )周五宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA)已向其生物制品许可申请 (BLA)发出完整回复函 (CRL)，该申请涉及UX111 (ABO-102)，这是一种用于治疗Sanfilippo综合征A型 (MPS IIIA)患者的AAV基因疗法。根据 InvestingPro ...

多伦多 - Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（纳斯达克股票代码：RARE）周一宣布，加拿大卫生部已批准其产品Evkeeza（evinacumab）用于治疗年仅6个月大的纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）儿童。此消息发布之际，目前市值为28亿美元的Ultragenyx正面临市场逆风，其股价在过去一周下跌超过25%。根据 InvestingPro ...

美国时间2019年8月14日， Ultragenyx药业有限公司和GeneTx Biotherapeutics LLC 宣布了合作发展GeneTx公司的产品GTX-102。GTX-102是一种用于治疗安格曼综合征的 ...

Ultragenyx公司首席医疗官Camille L.Bedrosian表示：“我们很高兴更新的Crysvita标签包含了一项对照临床试验的令人信服的结果，证明Crysvita在使磷水平正常 ...

2019年，Ultragenyx和GeneTx达成合作，共同开展针对这一疾病的反义寡核苷酸疗法GTX-102的研究。GTX-102可以促进神经元细胞中父系UBE3A ...

总之，随着新药的研发和临床试验的进展，CDKL5缺乏症和天使综合征患者的治疗前景正在逐步改善。我们期待未来有更多的研究成果为这些罕见病患者带来福音。在这个过程中，患者及其家庭需要保持积极的心态，密切关注最新的治疗进展，同时也要注意日常生活中的健康管理。 返回搜狐，查看更多 ...

药明康德内容团队编辑Ultragenyx Pharmaceutical今日公布了3期临床试验GlucoGene的积极顶线结果，该研究评估了在研基因疗法DTX401治疗8岁及以上Ia型糖原储 ...

Ultragenyx Pharmaceutical（RARE.US）公司简介：Ultragenyx Pharmaceutical Inc 是一家总部位于美国的生物制药公司。