Investing.com - H.C. Wainwright重申了对Abeona Therapeutics (NASDAQ: ABEO )的买入评级和20.00美元的目标价，该公司目前交易价格为5.74美元，市值为2.94亿美元，此举是在FDA对该公司的基因疗法发出完整回复函 (CRL)之后做出的。根据 InvestingPro ...

UX111是一种一次性静脉注射基因疗法，旨在传递SGSH基因的功能性拷贝，以解决导致这种罕见溶酶体贮积病的酶缺乏问题。该疗法在美国获得了多项特殊认定，包括再生医学先进疗法和快速通道认定。 Sanfilippo综合征A型是一种罕见的致命疾病，特征是从幼儿期开始的快速神经退行性变。它影响商业可及地区约3,000至5,000名患者，目前没有获批治疗方法，中位寿命为15年。