Investing.com - Ultragenyx Pharma (NASDAQ: RARE )股价在盘后交易中下跌约27%，此前该公司宣布其针对成骨不全症 (OI)的setrusumab三期Orbit研究将进入最终分析阶段。根据 InvestingPro 分析，该公司过去52周的股价在$29.59至$60.37之间波动，目前似乎被低估。

UX111是一种一次性静脉注射基因疗法，旨在传递SGSH基因的功能性拷贝，以解决导致这种罕见溶酶体贮积病的酶缺乏问题。该疗法在美国获得了多项特殊认定，包括再生医学先进疗法和快速通道认定。 Sanfilippo综合征A型是一种罕见的致命疾病，特征是从幼儿期开始的快速神经退行性变。它影响商业可及地区约3,000至5,000名患者，目前没有获批治疗方法，中位寿命为15年。