Investing.com -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE )股价下跌超过5%，此前该公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已对其治疗Sanfilippo综合征A型的基因疗法发出完整回复函（CRL）。

Investing.com - Ultragenyx Pharma (NASDAQ: RARE )股价在盘后交易中下跌约27%，此前该公司宣布其针对成骨不全症 (OI)的setrusumab三期Orbit研究将进入最终分析阶段。根据 InvestingPro 分析，该公司过去52周的股价在$29.59至$60.37之间波动，目前似乎被低估。

在当今医学领域，罕见病的治疗一直是一个巨大的挑战。您是否曾听说过CDKL5缺乏症和天使综合征？这两种疾病都属于超罕见且严重的遗传性疾病，影响着患者的生活质量和发育能力。最近，优时比和Ultragenyx Pharmaceutical两家公司 ...