生物技术公司Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE )周五宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA)已向其生物制品许可申请 (BLA)发出完整回复函 (CRL)，该申请涉及UX111 (ABO-102)，这是一种用于治疗Sanfilippo综合征A型 (MPS IIIA)患者的AAV基因疗法。根据 InvestingPro ...

Investing.com - Ultragenyx Pharma (NASDAQ: RARE )股价在盘后交易中下跌约27%，此前该公司宣布其针对成骨不全症 (OI)的setrusumab三期Orbit研究将进入最终分析阶段。根据 InvestingPro 分析，该公司过去52周的股价在$29.59至$60.37之间波动，目前似乎被低估。

Ultragenyx Pharmaceutical 2024年12月已向美国FDA提交了生物制品许可申请（BLA），用于治疗IIIA型黏多糖贮积症患者。

Ultragenyx研发的罕见病基因疗法将于8月迎来审批决定。 Prasad对Marks“滥用加速审批通道”的指控，在难以开展安慰剂对照试验的罕见病领域尤为棘手。

小摩：维持Ultragenyx Pharmaceutical (RARE.US)评级，由增持调整至增持评级, 目标价由104.00美元调整至117.00美元。 Ultragenyx Pharmaceutical（RARE.US）公司简介 ...

药明康德内容团队编辑Ultragenyx Pharmaceutical今日公布了3期临床试验GlucoGene的积极顶线结果，该研究评估了在研基因疗法DTX401治疗8岁及以上Ia型糖原储 ...

2019年，Ultragenyx和GeneTx达成合作，共同开展针对这一疾病的反义寡核苷酸疗法GTX-102的研究。

今天药融圈要介绍的这家公司叫Ultragenyx，它的产品和研发管线均是罕见病药物。 Ultragenyx Pharmaceutical（纳斯达克股票代码：RARE）于2010年在硅谷成立，是一家专注于罕见病药物研发与商业化美国生物技术公司。 经过2轮融资后，于2014年成功在纳斯达克上市。

Ultragenyx 是一家成立于2010年的专注于罕见病药物研发与商业化美国生物技术公司，其核心关注的领域是那些严重的，目前仍存在巨大未满足临床需求的罕见或者超罕见遗传性疾病。 在2020年6月，FDA… ...

罕见病20年重大成果！Dojolvi在美国上市：第一个长链脂肪酸氧化代谢病 (LC-FAOD)药物！ Dojolvi LC-FAOD Ultragenyx UX007 七碳脂肪酸甘油三酯 长链脂肪酸氧化代谢病 来源：本站原创 2020-07-22 23:59 LC-FAOD是一种罕见遗传病，无法将长链脂肪酸转化为能量。