UX111是一种一次性静脉注射基因疗法，旨在传递SGSH基因的功能性拷贝，以解决导致这种罕见溶酶体贮积病的酶缺乏问题。该疗法在美国获得了多项特殊认定，包括再生医学先进疗法和快速通道认定。 Sanfilippo综合征A型是一种罕见的致命疾病，特征是从幼儿期开始的快速神经退行性变。它影响商业可及地区约3,000至5,000名患者，目前没有获批治疗方法，中位寿命为15年。

生物技术公司Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE )周五宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA)已向其生物制品许可申请 (BLA)发出完整回复函 (CRL)，该申请涉及UX111 (ABO-102)，这是一种用于治疗Sanfilippo综合征A型 (MPS IIIA)患者的AAV基因疗法。根据 InvestingPro ...