悉尼大学的突破性研究揭示，异常折叠的SOD1蛋白（Superoxide Dismutase 1）在帕金森病的发展中扮演了关键角色，并通过重新平衡其体内铜化学成功消除了小鼠模型中的震颤等运动障碍，为未来临床试验奠定基础。这项由Brain and ...

2025年6月30日，西安交通大学第一附属医院陆港院区开诊半年的特殊日子里，神经内科迎来里程碑突破：神经内科罕见病亚专业组为两位携带该基因突变的患者成功实施 “托夫生”（Tofersen）鞘内注射。该药物通过靶向抑制SOD1 ...

第1眼TV-华龙网讯（唐雨）7月2日，记者从重医附一院获悉，7月1日，在该院罕见病科，渐冻症对因治疗药物托夫生注射液完成重庆首针注射。

作为运动神经元病中最常见的类型，长期以来，与渐冻症相关的传统药物只能对症缓解症状，无法触及根本病因。近日，我国渐冻症治疗迎来突破性进展，全球首个针对渐冻症明确致病基因的对因治疗药物——托夫生注射液（商品名：凯盛迪）获批上市，成为治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变所致肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者的精准治疗药物。

在一项新的开创性研究中，Double团队在此前研究基础上进一步深入分析，发现通过药物治疗靶向缺陷的SOD1蛋白，可改善携带帕金森病样症状的小鼠的运动功能。相关研究结果发表在 Acta Neuropathologica Communications 杂志上。

SYDNEY, June 27 (Xinhua) -- Scientists have achieved a major breakthrough in Parkinson's disease research, identifying a brain protein that may unlock new possibilities for treatment, a new research ...

【环球网报道 记者 李青云】帕金森病是一种神经退行性疾病，仅次于痴呆症的第二大常见神经系统疾病，目前尚无治愈方法，现有治疗手段也非常有限。近日，悉尼大学的一项突破性研究或许为帕金森患病患者带来了新希望：研究人员发现了一种与帕金森病发展有关的新型脑蛋白 ...

新药惠民保可报7成，但仅对因SOD1基因突变引发的渐冻症有效 分享到 6月21日是世界渐冻人日。日前，一则消息点燃了渐冻症（肌萎缩侧索硬化，ALS ...

6月21日是世界渐冻人日。日前，一则消息点燃了渐冻症（肌萎缩侧索硬化，ALS）群体的希望之火。渤健中国宣布，其创新药物托夫生注射液正式在中国商业上市。同一天，一名患者在广州市白云区人民医院接受了注射，成为华南地区首例用药者。

2025年6月21日，是第二十五个“世界渐冻人日”。肌萎缩侧索硬化（简称ALS）俗称渐冻症，这是一种罕见的致命的神经系统疾病，也是运动神经元疾病最常见的类型。

北京大学第三医院近日为一名43岁女性注射了肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）靶向治疗药物托夫生注射液。这标志着我国首个针对超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变所致成人渐冻症（SOD1-ALS）的疾病修正治疗药物正式应用于临床。 这位43岁的李女士在北京大学第三医院神经内科接受了托夫生 ...

其中，SOD1是中国ALS人群中常见的致病基因。 托夫生注射液分别于2023年4月获美国FDA批准、2024年9月获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。 其核心作用机制在于作为一种反义寡核苷酸（ASO）药物，能够特异性地与导致疾病的SOD1 mRNA结合。