Investing.com - Ultragenyx Pharma (NASDAQ: RARE )股价在盘后交易中下跌约27%，此前该公司宣布其针对成骨不全症 (OI)的setrusumab三期Orbit研究将进入最终分析阶段。根据 InvestingPro 分析，该公司过去52周的股价在$29.59至$60.37之间波动，目前似乎被低估。

生物技术公司Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE )周五宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA)已向其生物制品许可申请 (BLA)发出完整回复函 (CRL)，该申请涉及UX111 (ABO-102)，这是一种用于治疗Sanfilippo综合征A型 (MPS IIIA)患者的AAV基因疗法。根据 InvestingPro ...

总之，随着新药的研发和临床试验的进展，CDKL5缺乏症和天使综合征患者的治疗前景正在逐步改善。我们期待未来有更多的研究成果为这些罕见病患者带来福音。在这个过程中，患者及其家庭需要保持积极的心态，密切关注最新的治疗进展，同时也要注意日常生活中的健康管理。 返回搜狐，查看更多 ...

Ultragenyx Pharmaceutical今日宣布，其在研反义寡核苷酸（ASO）疗法GTX-102（apazunersen）获得美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗天使综合征（AS）。