Investing.com -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE )股价下跌超过5%，此前该公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已对其治疗Sanfilippo综合征A型的基因疗法发出完整回复函（CRL）。

Investing.com - Ultragenyx Pharma (NASDAQ: RARE )股价在盘后交易中下跌约27%，此前该公司宣布其针对成骨不全症 (OI)的setrusumab三期Orbit研究将进入最终分析阶段。根据 InvestingPro 分析，该公司过去52周的股价在$29.59至$60.37之间波动，目前似乎被低估。

2025年，医药领域将迎来一场激动人心的创新浪潮，多款first-in-class疗法将成为医学研究的新亮点。这些药物不仅代表着科学家们在治疗策略上的重大突破，更有可能在多个疾病领域打开前所未有的治疗新局面。从癌症、罕见病到免疫系统疾病，这些创新疗法的出现或许意味着治疗方案的彻底变革 ...

Ultragenyx研发的罕见病基因疗法将于8月迎来审批决定。 Prasad对Marks“滥用加速审批通道”的指控，在难以开展安慰剂对照试验的罕见病领域尤为棘手。

2024年6月，该疗法的研发公司Ultragenyx Pharmaceutical与美国FDA达成一致，认为HS可作为替代终点支持BLA。 该公司已于2024年12月递交UX111的BLA。 基因疗法RGX-121：治疗黏多糖贮积症Ⅱ型 RGX-121使用AAV9载体将编码人艾杜糖酸-2-硫酸酯酶的转基因递送至中枢神经系统。

2024年6月，该疗法的研发公司Ultragenyx Pharmaceutical与美国FDA达成一致，认为HS可作为替代终点支持BLA。 该公司已于2024年12月递交UX111的BLA。

小摩：维持Ultragenyx Pharmaceutical (RARE.US)评级，由增持调整至增持评级, 目标价由104.00美元调整至117.00美元。 Ultragenyx Pharmaceutical（RARE.US）公司简介 ...

章节目录 第1章：报告统计范围、产品细分及中国总体规模（销量、销售收入等数据，2020-2031年）； 第2章：中国市场血友病基因治疗主要厂商（品牌）竞争分析，主要包括血友病基因治疗销量、收入、市场份额、价格、产地及行业集中度分析； 第3章：中国血友病基因治疗主要地区销量分析，包括 ...

Ultragenyx Pharmaceutical日前宣布，美国FDA已受理其AAV基因疗法UX111（ABO-102）用于治疗IIIA型黏多糖贮积症（MPS IIIA）患者的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格。

药明康德内容团队编辑Ultragenyx Pharmaceutical今日公布了3期临床试验GlucoGene的积极顶线结果，该研究评估了在研基因疗法DTX401治疗8岁及以上Ia型糖原储 ...

2019年，Ultragenyx和GeneTx达成合作，共同开展针对这一疾病的反义寡核苷酸疗法GTX-102的研究。

今天药融圈要介绍的这家公司叫Ultragenyx，它的产品和研发管线均是罕见病药物。 Ultragenyx Pharmaceutical（纳斯达克股票代码：RARE）于2010年在硅谷成立，是一家专注于罕见病药物研发与商业化美国生物技术公司。 经过2轮融资后，于2014年成功在纳斯达克上市。