多伦多 - Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（纳斯达克股票代码：RARE）周一宣布，加拿大卫生部已批准其产品Evkeeza（evinacumab）用于治疗年仅6个月大的纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）儿童。此消息发布之际，目前市值为28亿美元的Ultragenyx正面临市场逆风，其股价在过去一周下跌超过25%。根据 InvestingPro ...

Investing.com - Ultragenyx Pharma (NASDAQ: RARE )股价在盘后交易中下跌约27%，此前该公司宣布其针对成骨不全症 (OI)的setrusumab三期Orbit研究将进入最终分析阶段。根据 InvestingPro 分析，该公司过去52周的股价在$29.59至$60.37之间波动，目前似乎被低估。

Crysvita由协和发酵麒麟与Ultragenyx合作开发。 在欧盟和美国，Crysvita分别于2018年1月和2018年4月获得批准，用于治疗1岁及以上儿童和成年人的X-连锁低磷 ...

美国时间2019年8月14日， Ultragenyx药业有限公司和GeneTx Biotherapeutics LLC 宣布了合作发展GeneTx公司的产品GTX-102。GTX-102是一种用于治疗安格曼综合征的 ...

2019年，Ultragenyx和GeneTx达成合作，共同开展针对这一疾病的反义寡核苷酸疗法GTX-102的研究。

总之，随着新药的研发和临床试验的进展，CDKL5缺乏症和天使综合征患者的治疗前景正在逐步改善。我们期待未来有更多的研究成果为这些罕见病患者带来福音。在这个过程中，患者及其家庭需要保持积极的心态，密切关注最新的治疗进展，同时也要注意日常生活中的健康管理。 返回搜狐，查看更多 ...

药明康德内容团队编辑Ultragenyx Pharmaceutical今日公布了3期临床试验GlucoGene的积极顶线结果，该研究评估了在研基因疗法DTX401治疗8岁及以上Ia型糖原储 ...

小摩：维持Ultragenyx Pharmaceutical (RARE.US)评级，由增持调整至增持评级, 目标价由104.00美元调整至117.00美元。 Ultragenyx Pharmaceutical（RARE.US）公司简介 ...